Novel Therapies for Bleeding Disorders copertina

Novel Therapies for Bleeding Disorders

Novel Therapies for Bleeding Disorders

Di: Canadian Hemophilia Society
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A proposito di questo titolo

 Innovation is accelerating—not only in communications, computer technology, and artificial intelligence, but also in medical science. For people living with inherited bleeding disorders, this acceleration is transforming what is possible.Over the past decade, treatment advances have reshaped care. Extended half-life factor VIII and IX concentrates have reduced infusion frequency. Factor VIII mimetics such as emicizumab have introduced entirely new mechanisms of action. The first gene therapies for hemophilia A and B are now a reality. Rebalancing agents have entered the therapeutic landscape. And this is only the beginning.A growing pipeline of innovative therapies—subcutaneous treatments, non-factor therapies, gene editing approaches, rebalancing strategies, and more—are in various stages of development. These advances extend beyond hemophilia to include von Willebrand disease and rare bleeding disorders such as Glanzmann Thrombasthenia and others that historically received far less research attention. The pace of discovery shows no signs of slowing.With innovation comes choice. No longer are patients limited to nearly identical products. Today’s therapies differ significantly in how they work, how they are administered, their duration of effect, monitoring requirements, potential risks, and long-term considerations. As options expand, treatment decisions will become increasingly complex.Novel Therapies for Bleeding Disorders is a podcast series designed to help patients, families, and caregivers navigate this rapidly evolving landscape. Through clear, accessible conversations with leading clinicians, researchers and patient advocates, the series aims, among other things, to:break down complex science into understandable language;explain how emerging therapies work;discuss benefits, risks, and uncertainties;explore real-world considerations such as access, cost, monitoring, and long-term safety.The series will focus on therapies that may become available in Canada within the next few years for hemophilia A and B, von Willebrand disease, and rare bleeding disorders. It will also look further ahead to treatments in earlier stages of development that may transform care in the future.Our goal is to support informed, shared decision-making between patients and health care providers. By improving understanding of new and emerging therapies, we aim to empower listeners to ask the right questions, weigh their options, and make choices aligned with their medical needs, lifestyle, and personal values.Because innovation is not just about science—it is about improving lives.TRAITEMENTS NOVATEURS POUR LES TROUBLES DE LA COAGULATIONL’innovation s’accélère — non seulement dans les domaines des communications, des technologies informatiques et de l’intelligence artificielle, mais aussi en sciences médicales. Pour les personnes vivant avec un trouble héréditaire de la coagulation, cette accélération transforme profondément les possibilités de traitement.Au cours de la dernière décennie, les avancées thérapeutiques ont redéfini les normes de soins. Les concentrés de facteurs VIII et IX à demi-vie prolongée ont permis de réduire la fréquence des perfusions. Les mimétiques du facteur VIII, comme l’émicizumab, ont introduit des mécanismes d’action entièrement nouveaux. Les premières thérapies géniques pour l’hémophilie A et B sont désormais une réalité. Les agents de rééquilibrage ont fait leur entrée dans l’arsenal thérapeutique. Et ce n’est qu’un début.Un nombre croissant de traitements innovants — traitements sous-cutanées, approches sans facteur, thérapies géniques, stratégies de rééquilibrage et autres technologies émergentes — sont à différents stades de développement. Ces progrès ne concernent pas uniquement l’hémophilie, mais aussi la maladie de von Willebrand et des troubles rares de la coagulation tels que la thrombasthénie de Glanzmann et d’autres maladies qui ont historiquement bénéficié de moins d’attention en recherche. Le rythme des découvertes ne montre aucun signe de ralentissement.Avec l’innovation viennent de nouveaux choix. Les personnes atteintes de troubles de la coagulation ne sont plus limitées à des produits presque identiques. Les traitements actuels diffèrent considérablement par leur mécanisme d’action, leur mode d’administration, leur durée d’efficacité, leurs exigences de suivi, leurs risques potentiels et leurs implications à long terme. À mesure que les options se multiplient, les décisions thérapeutiques deviennent plus complexes.Traitements novateurs pour les troubles de la coagulation est une série de balados conçue pour aider les patients, les familles et les proches aidants à s’orienter dans cet environnement en rapide évolution. Grâce à des conversations claires et accessibles avec des cliniciens, des chercheurs et des défenseurs des patients, la série vise, entre ...© 2026
Episodi
  • Maladie de Von Willebrand et Thrombasthénie de Glanzmann

    Maladie de Von Willebrand et Thrombasthénie de Glanzmann
    Feb 17 2026

    Dans ce balado, DR ROY KHALIFÉ nous parlera des traitements qui pourraient être accessibles à l'avenir pour traiter la maladie de von Willebrand et la thrombasthénie de Glanzmann, des maladies qui n'ont pas bénéficié jusqu'à présent des progrès de la recherche clinique autant que l’hémophilie A et B.

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    24 min
  • VWD and Glanzmann Thrombasthenia

    VWD and Glanzmann Thrombasthenia
    Feb 17 2026

    In this episode, DR. ROY KHALIFÉ will explore therapies that may become available in the future to treat von Willebrand disease and Glanzmann Thrombasthenia, conditions that have not benefitted from clinical research advances to the same degree as hemophilia A and B until now.

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    22 min
  • Prochains Traitements Sur le Marché Canadien

    Prochains Traitements Sur le Marché Canadien
    Feb 17 2026

    Dans ce balado, DR ROY KHALIFÉ, professeur adjoint à l'Université d'Ottawa et codirecteur du Programme régional d'Ottawa pour les troubles de la coagulation chez les adultes à l'Hôpital d'Ottawa, nous parlera de traitements pour différents troubles de la coagulation qui pourraient être accessibles au Canada au cours des deux ou trois prochaines années.

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    25 min
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